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依伐卡托 | |||
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别名 | 密度 | 1.187 | |
英文别名 | 囊性纤维化复方药 | 2015年7月2日,FDA批准了美国福泰(Vertex)生物技术制药公司治疗囊性纤维化新药卢马卡托/依伐卡托(Lumacaftor+Ivacaftor)复方片剂上市,商品名Orkambi。囊性纤维化是一种常染色体隐性遗传病,其病因是囊性纤维化跨膜传导调节因子的基因突变导致大量黏液阻塞全身外分泌腺,临床表现为慢性阻塞性肺疾病、胰腺功能不全及汗腺受累所致的汗液钠、氯异常增高等。该病多发于欧洲和北美洲白人中,美国福泰公司通过优先审批途径上市。 | |
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